Slaný cirkus očima otce, 23. část.

O naději a beznaději

Na podzim roku 2019 obletěla svět vytoužená mimořádná zpráva. Ve Spojených státech schválili nový inovativní lék na cystickou fibrózu! A teoreticky by mohl pomoci až devadesáti procentům pacientům! V komunitě CF pacientů a rodičů to spustilo pořádný poprask.

„Už to víte? Bude vhodný i pro nás? Kdy bude v Evropě? Snad bude brzy k dostání i tady! Snad se toho všichni dožijeme! Gratulujeme!“, rezonovalo na sociálních sítích.  

Jenomže tak jednoduché to zase nebylo. Přípravek, jenž dostal za mořem obchodní název Trikafta, sice poprvé uměl pokrýt široké spektrum genových poruch, ale určen byl prozatím pro pacienty starší dvanácti let. Klasika. Může trvat ještě mnoho měsíců, než bude schválen Evropskou lékovou agenturou. A co teprve SÚKLem. Českého úředního šimla nerozběhá ani žokej Váňa. O pět let starší medikament Orkambi užívaly u nás v republice stále teprve jednotky pacientů. Navíc byl hrazen pouze na speciální výjimku takzvaného paragrafu šestnáct. Také bývalo v minulosti nezřídka pravidlem, že obdobné léky ve skutečnosti neměly takový účinek, jakým se pyšnily v klinických testech. Starší pacienti o tom věděli své, proto krotili předčasné nadšení.

Netrpělivě jsme s Míšou usedli před obrazovkou večerního zpravodajského bloku ČT 90‘, který vždy reflektoval hlavní téma dne. Pořad nemohl divácky konkurovat souběžně vysílané Ordinaci. I tak se stal sedmý listopad 2019 prvním dnem, kdy dostala cystická fibróza prostor v hlavním vysílacím čase. A na celých devadesát minut! Za všech okolností precizní moderátor Daniel Stach mistrovsky sypal z rukávu dokonale připravené informace o celé problematice léčby CF. Hlavním hostem relace byl profesor Dřevínek, který se na vývoji léku spolupodílel.

„Trikafta dokáže zlepšit plicní funkce o patnáct procent již po čtyřech týdnech užívání.“, zářil pan profesor nakažlivým optimismem. 

To by mohlo v praxi znamenat ekvivalentní prodloužení života pacienta o nějakých patnáct let. A znělo to skvěle.

V prostřihu debaty v reportážním rozhovoru přislíbil jistý náměstek Prymula veškerou součinnost při schvalování léků ze strany ministerstva zdravotnictví. Také viceprezident zámořské farmaceutické firmy s typickým americkým úsměvem potvrdil, že s naší zemí již o distribuci léčiv intenzivně jedná.

„Na jaře roku 2020 by mohl být u nás lék schválen!“, zaznělo během večera několikrát.

I reportáže o posunu léčby za poslední desítky let brnkaly příjemně na naše již časem podladěné struny. Také jakási náměstkyně z ministerstva práce a sociálních věcí se v záři reflektorů zavázala slibem výpomoci. Prý založí pracovní skupinu na pomoc nemocným, vytvoří dialog s klubem CF, zajistí proškolení posudkových lékařů, kúpí děckám kolotoč a Irence pštrosa. Všechno bude. Ve studiu přítomná paní ředitelka klubu CF této náměstkyni jménem pacientů poděkovala s potutelným šklebem ve tváři. Ten značil jediné. Náměstkyně kecá. Klub CF zástupce MPSV na svá jednání totiž opakovaně zval. A vždy neúspěšně. Celý jejich slavný systém posuzování příspěvků na péči byl nastavený pro vážně fyzicky nebo mentálně hendikepované. Cystiky podchytit nedokázal. Jednotlivé posudky se diametrálně různily a málokdo dosáhl na lepší než druhý stupeň podpory. Pokud jsem tedy použil slovní spojení „úřední šiml“, v případě MPSV se dalo hovořit o úřední lamě. Beznohé a hluché.     

Všichni zúčastnění ve studiu i diváci u obrazovek horlivě čekali na klíčové vyjádření přizvaného zástupce pojišťovny. Celý výzkum a vývoj léku stál přeci jen přes jedenáct miliard dolarů, které bude chtít výrobce získat zpátky.

„Kolik bude lék stát? Uhradí ho pojišťovna? A komu? A jak to bude s ostatními léky od té firmy? A kdy?“, ostřeloval moderátor těžce opevněné pozice úřednické obranné linie.

Upocený ouřada se pod palbou ostrých otázek kroutil, v řeči zadrhával, používal slovní kličky a právnické fráze. Dlouho nás napínal, ale sdělil nám, že dojednali množstevní slevu na celé portfolio léků. O konkrétní ceně mluvit nechtěl.

„Eee. Jsme připraveni do léta tu situaci zajistit tak, aby měli všichni naši pacienti přístup k léčbě.“, kapituloval úředník.  

Šach mat. Nebo spíš Stach mat. Paní ředitelka s panem profesorem neskrývali nadšení. Buď jsme byli v přímém přenosu svědky velkého závazku, nebo planého slibu, který měl všechny umlčet. Možná úředník neustál tíhu situace a zítra přijde o práci. Nepřišel.

Ono by to portfolio léků zahrnovalo i Orkambi pro Stelu! Naděje pro ni tedy existovala. A nemuseli jsme se ani přestěhovat do zahraničí. Do naší Facebookové CF skupiny psali i zoufalí pacienti z jiných zemí bývalého východního bloku. K nim se léky pravděpodobně nedostanou nikdy. Někde nemají ani specializovaná CF pracoviště, jinde je uvaleno embargo na zahraniční obchod. Mnoho našich občanů si stále neuvědomovalo, proč je lepší žít v nejvýchodnější zemi na západě, než v nejzápadnější na východě.

Někdy po měsíci prosákla špatně utajovaná informace, že skutečně došlo ke zdárné dohodě mezi lékaři, výrobcem a pojišťovnou. Léky jako Orkambi a Kalydeco budou hrazeny pacientům od dvou let! Pravděpodobně ne všem. Máme zatím vyčkat na vyzvání lékařem, zda budeme mezi vyvolenými. Nikdo netušil, že v tu samou dobu už přes celý svět letěly z čínského Wu-chanu jedny obrovské vidle, které brzy měly přetnout veškeré plány naprosto všem.

První vlna pandemie smetla veškerá naše očekávání. Všechny důležité odborníky zaměstnával boj s Covidem, náměstka Prymulu vystřelil později do křesla ministra zdravotnictví. Daniel Stach se stal hvězdou. Mrtvých pomalu přibývalo, ale veřejnost zajímalo hlavně slovíčkaření, zda ti lidé zemřeli na Covid nebo s Covidem. Koho statistiky určitě nezahrnuly, byli ti, kteří zemřeli na nedostatek nebo zanedbání lékařské péče v důsledku omezení ve zdravotnictví. A umírali i ti, ke kterým se včas nedostaly nové léky, jejichž schvalovací proces někde zamrzl. Jen v Čechách jsme věděli o dvou pacientech, kteří se nedočkali uvedení Trikafty na evropský trh. Možná by to tak dopadlo i bez pandemie. Kdoví, nechci spekulovat.

Zázrak se ovšem stal. A výjimečně i nám. Na konci června nám urgentně zavolala doktorka z CF ambulance. Stelince byla schválena nová léčba. Dostane Orkambi! Půl roku po dohodě lékařů s pojišťovnou.

Stela byla zdravotně způsobilá a pro léčbu Orkambi ideálním kandidátem. Lékaři s námi prokonzultovali celý příbalový leták. Komplikací může nastat nespočet. Seznam vedlejších účinků snad neměl konce. Přibudou nám další pravidelná vyšetření a další omezení. Musí se pravidelně sledovat krevní obraz, funkce jater i zraku. Stela odteď nově nesmí některé potraviny a léky. Lékařka přinesla do ambulance tři zelenobílé krabičky. Jednu na měsíc. Na každý den připadnou dva sáčky sypkého prášku, který se smíchá s jídlem. Nemusel jsem se nakonec stát Perníkovým tátou. I tak jsem si vyzkoušel ten zvláštní pocit, převážet v batohu bílý prášek dražší než kokain.

Byli jsme s Míšou šťastní. Dosáhli jsme dílčího vítězství. Udrželi jsme Stelinky zdraví ve stoprocentní kondici do příchodu léku, který by pomohl tento stav zajistit na delší dobu. Věděli jsme, že u dospělých pacientů Orkambi zlepšilo plicní funkce o jednotky procent. Ti už ale měli plíce do určité míry nevratně rozbité. O pacientech ve Stelinky věku zatím nebyl dostatek dat. Lékaři si od podání léku slibovali hlavně oddálení komplikací a větší prevenci poškození plic. Nikdo nám nemohl zaručit, že léčba zabere. Taky může kdykoliv selhat systém úhrad. Nasazení Orkambi by nemělo bránit pozdější náhradě Trikaftou, která bude ještě efektivnější. Inhalací a konzumace enzymů před jídlem se Stela však nikdy nezbaví. Veškerá prevence a fyzioterapie musí fungovat dál. Dokonalý lék na cystickou fibrózu neexistoval dál.

Stela novou léčbu jinak snášela výborně. Během prvních třech měsíců se její plíce nějak viditelně nezanášely a hleny zvracela jen výjimečně. Žaludek se jí obracel jen při polykání větších soust jídla. Ani ve čtyřech letech stále neuměla dost dobře kousat. Museli jsme dávat pozor, aby v sobě udržela ranní i večerní dávku vzácného léku, což se několikrát bohužel nepodařilo.

Rozvolnění opatření během léta znamenalo také obnovení jednání o Trikaftě, která byla mezitím schválena Evropskou lékovou agenturou a pod názvem Kaftrio se měla za několik týdnů dostat k prvním vybraným jedincům i v České republice. Přišla však vlna druhá a s ní další odklad. K tomu se ministr Prymula nechal nachytat při nedodržování pravidel, která sám nastavil a stálo ho to křeslo. Kdosi ho šikovně vyfotil bez roušky před „zavřenou“ restaurací a v přítomnosti grázla, který povýšil korupci na umění. Podle novinářů byl na oné tajné schůzce i upocený ouřada z pojišťovny. Ten to však popřel.

Začátkem listopadu jsme odjeli na pravidelnou kontrolu do Motola. Stela v posledních týdnech prodělala hned dvě po sobě jdoucí bronchitidy. Ta poslední už byla včetně obstrukce na průduškách. Poprvé nebyla Stelinka čistá na poslech. Možná byl na vině přemnožený stafylokok, kterého nevyhnalo ani Orkambi ani dvojitá dávka antibiotik. Doktorce se příliš nelíbily ani výsledky spirometrie. Také dala najevo, že léčba neměla proběhnout v domácím prostředí, ale v nemocnici. To jsme nečekali, protože naše pediatrička s CF lékařkou symptomy konzultovala. Teď jsme zase vypadali jako Horáček s Pažoutem. Určitě bychom nechtěli cokoliv zanedbat. Alespoň rentgen plic dopadl dobře.

Během svého života jsem vypozoroval jistý jev. Problémy nikdy nepřichází jednotlivě, ale většinou naráz. Druhý den se udělalo venku krásně, tak jsem vzal obě bledé děti na delší procházku. Nechal jsem Míšu doma, aby si od nás taky trochu odpočinula. Když jsme se vrátili, vypadala hrozně. 

„Volali z Motola. Stela má hodně špatný jaterní testy. Musíme okamžitě vysadit Orkambi. Napořád.“, energie načerpaná ze slunce okamžitě zhasla.

„Cože? Nespletla se? Vždyť ten lék fungoval. To bude nějaká blbost.“, bránil jsem se obvyklou formou popírání.

Hned jsem si vybavil, že Stela měla poslední týdny nezvykle tmavou moč. Přisuzovali jsme to antibiotikům a prodělané bronchitidě. 

„Zatím mi nedokázala říct, jestli se ta játra dají zachránit. Za týden musí udělat další testy“, pokračovala Míša v likvidaci mých nadějí.

Byli jsme na dně. Několik let sledujete vývoj léku v očekávání, že se k vám třeba jednou dostane. A pravděpodobnost, že se to splní, se zdá být mizivá. Snažíte se dělat maximum, abyste se ho vůbec dočkali. A pak se to doopravdy stane. Máte ho. Štěstí. Ale znáte to. Když si něco moc přejete, celý vesmír se spojí, aby vám plivnul do ksichtu. Lék ztrácíte. Lék, který možná i napáchal více škody než užitku. Takové případy se v klinických studiích vyskytly. Proto se provádějí jaterní testy. Má pak smysl upínat se ke Kaftriu, které se může chovat podobně? I s lékem se plicní funkce zhoršily skoro o dvacet procent. Snad pomůže alespoň jiným. Těžko se hledá nová motivace. Zpátky na začátku. Bez léku. V beznaději.